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筋ジス治療薬開発

難病と言われる筋ジストロフィーも2020年にはもしかすると難病ではなくなるかもしれません。

以下、日経から・・・・・・・・・

バイオ医薬品大手のJCRファーマは筋肉の萎縮によって起きる難病「筋ジストロフィー」の治療薬を開発する。これまで根本的な治療法がなかったが、世界に先駆けて遺伝子治療での実用化を狙う。5年内に臨床試験(治験)を始め、国内外で製品化を目指す。
 筋ジストロフィーは遺伝子の異常によって筋肉細胞が徐々に壊れる難病。手足が動かなくなるだけでなく、最終的に心不全も引き起こすこともある。世界で3万人近い患者がいるとされる。
 筋ジストロフィーの原因となる異常な遺伝子部分に正常な遺伝子を送り込み、筋肉細胞を再び作らせる。ベクターと呼ぶ治療用ウイルス素材を遺伝子の運び役として使う。既に基礎研究を進めている。今後2~3年で動物実験で効果を確かめた後、人への治験で安全性などを確認したい考え。

記事はここまで・・・・・・・・

JCRフォーマは、細胞を培養して病気を治す細胞医薬など難病治療薬の研究開発に取り組んでいます。
従来の薬事法が改正され、昨年11月に医薬品医療機器法が施行されたのも追い風になるでしょう。


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